La muerte de una niña de seis años sometida a una terapia experimental de edición genética en China permaneció oculta durante más de un año, según una investigación periodística que generó un fuerte impacto en la comunidad científica internacional. El caso reabrió el debate sobre la seguridad, la transparencia y los controles éticos en el desarrollo de tratamientos genéticos personalizados.

La niña, identificada con el seudónimo de Mei, padecía el síndrome de Snijders Blok-Campeau, una enfermedad genética poco frecuente causada por una mutación en el gen CHD3. Para intentar corregir esa alteración, un equipo de investigadores desarrolló una terapia personalizada basada en una avanzada técnica de edición genética y la administró mediante una inyección en el líquido cefalorraquídeo, con el objetivo de que alcanzara el cerebro.

Pocos días después del procedimiento, la paciente sufrió una grave reacción inmunológica y falleció. Una investigación interna del hospital concluyó que la muerte estuvo relacionada con el tratamiento experimental. Sin embargo, ese desenlace no fue informado cuando los investigadores publicaron posteriormente los resultados del ensayo, presentándolo como un avance científico sin mencionar el fallecimiento de la menor.

El caso salió a la luz gracias a una investigación realizada por periodistas de la revista Science y del sitio especializado Retraction Watch, quienes reconstruyeron lo ocurrido a partir de documentos, entrevistas y testimonios de la familia. La revelación provocó cuestionamientos sobre la actuación del equipo científico, del hospital y de las autoridades responsables de supervisar este tipo de investigaciones.

Especialistas en bioética señalaron que el episodio representa uno de los mayores desafíos recientes para el campo de la terapia génica. Si bien estas tecnologías han logrado avances históricos en el tratamiento de enfermedades poco frecuentes, advirtieron que la falta de transparencia puede afectar la confianza pública y comprometer el desarrollo de futuras investigaciones.

El episodio también reavivó el recuerdo del caso del científico chino He Jiankui, condenado tras realizar en 2018 la primera edición genética de embriones humanos que llegaron a término, un hecho que llevó a China a endurecer la regulación sobre este tipo de experimentos. A pesar de esas reformas, el nuevo caso vuelve a poner bajo la lupa los mecanismos de control sobre las terapias experimentales y la necesidad de garantizar que todos los resultados, incluidos los desenlaces adversos, sean informados de manera completa y transparente.